A CHI CREDE IN NOI CHIEDIAMO DI APPROFONDIRE

Scoprirà che insieme
possiamo fare ancora di più.

La nostra storia, dal 1990 ad oggi lottiamo contro le malattie genetiche.

Nel 1966 negli Stati Uniti Jerry Lewis inventa una non stop televisiva per raccogliere fondi a favore della distrofia muscolare. Una formula di successo che viene adottata, a partire dal 1987, anche in Europa dall’Associazione francese contro le Miopatie (Afm).

Nel 1990, grazie all’incontro tra Susanna Agnelli e l’Unione italiana lotta alla distrofia muscolare (Uildm), Fondazione Telethon sbarca in Italia con la prima maratona televisiva. Da allora lavoriamo ogni giorno per dare risposte concrete a tutte le persone che lottano contro le malattie genetiche rare, spesso dimenticate dai grandi investimenti pubblici o privati in ricerca.
Finanziamo i migliori ricercatori ed istituti di ricerca, perché crediamo nel merito e nell’eccellenza.

Perché la ricerca è la nostra risposta a chi non si arrende.

Attraverso un metodo unico nel panorama italiano, seguiamo l’intera “filiera della ricerca” occupandoci della raccolta fondi, della selezione e del finanziamento dei progetti e dell’attività stessa di ricerca portata avanti nei centri e nei laboratori della Fondazione. Sviluppiamo anche collaborazioni con istituzioni sanitarie pubbliche e industrie farmaceutiche per tradurre i risultati della ricerca in terapie accessibili ai pazienti.

Come la prima terapia genica con cellule staminali al mondo, che prende il nome di Strimvelis: una terapia destinata al trattamento dell’ADA-SCID, una grave immunodeficienza che compromette le difese dell’organismo fin dalla nascita. Siamo a buon punto anche per quanto riguarda altre malattie genetiche rare: la terapia genica è in fase avanzata di sperimentazione anche per la leucodistrofia metacromatica (una grave malattia neurodegenerativa), la sindrome di Wiskott-Aldrich (un’immunodeficienza) e per la beta talassemia, mentre è appena stata avviata o è prossima all’avvio per due malattie metaboliche dell’infanzia (rispettivamente, la mucopolisaccaridosi di tipo 6 e di tipo 1).